In dit artikel7
Wat doet een cell therapy scientist?
Een cell therapy scientist werkt met levende cellen die het geneesmiddel zelf zijn of waaruit het wordt gemaakt. Je meet of het product de juiste celsoort bevat, zuiver en steriel is en werkt zoals bedoeld.
Bij een eiwitgeneesmiddel is het product een eiwit dat uit cellen wordt gewonnen. Bij een ATMP is het product zelf de cel, het gen of het weefsel.
De titel is niet beschermd en de taken verschillen per werkgever: onderzoek, procesontwikkeling, productie of kwaliteitscontrole. In onderzoek test je nieuwe celtypen, doelwitten en constructen. In procesontwikkeling zet je een kweek- en productieproces op dat reproduceerbaar is en kan worden overgedragen. In productie voer je het proces uit volgens batchrecord en procedures. In kwaliteitscontrole zet je testmethoden op en voer je ze uit. Bekijk de actuele vacatures voor cell therapy scientists of de vacatures met celkweek om te zien welke taken een werkgever noemt.
Wat zijn ATMP's en welke Europese regels gelden?
Een ATMP is een geneesmiddel voor menselijk gebruik op basis van genen, weefsels of cellen. Het EMA noemt drie hoofdtypen. Een ATMP met een medisch hulpmiddel als integraal onderdeel heet een gecombineerd ATMP.
Type ATMP | Wat het is volgens de bron |
|---|---|
Gentherapeutisch geneesmiddel | Bevat genen die een therapeutisch, preventief of diagnostisch effect geven, via recombinante genen die in het lichaam worden gebracht. |
Somatisch-celtherapeutisch geneesmiddel | Bevat gemanipuleerde cellen of weefsels, of cellen die niet voor dezelfde hoofdfuncties zijn bedoeld als in het lichaam van de donor. |
Weefselgemanipuleerd geneesmiddel | Bevat gemodificeerde cellen of weefsels om menselijk weefsel te herstellen, te regenereren of te vervangen. |
Gecombineerd ATMP | Een ATMP dat als integraal onderdeel een medisch hulpmiddel bevat. |
Verordening (EG) nr. 1394/2007 regelt ATMP's in de EU, en voordat een ATMP wordt verhandeld is een handelsvergunning nodig. Artikel 2, lid 1, onder a, van de verordening noemt dezelfde typen. Bron: EMA, ATMP's.
Het Committee for Advanced Therapies (CAT) stelt het ontwerpadvies op over kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid, dat naar het Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) gaat. Een aanvrager kan het EMA om een wetenschappelijke aanbeveling vragen over de vraag of een product een ATMP is; het EMA levert die binnen 60 dagen (artikel 17, lid 1).
Kleine en middelgrote ondernemingen kunnen kwaliteitsgegevens voorleggen voor certificering (artikel 18). Het CAT beoordeelt die aanvragen en het EMA geeft het certificaat.
Het EMA meldt een politiek akkoord op 11 december 2025 over de hervorming van de EU-geneesmiddelenwetgeving, met gerichte wijzigingen in Verordening (EG) nr. 1394/2007. De teksten worden naar verwachting in 2026 van kracht, gevolgd door een overgangsperiode tot 2028. Tot 2028 is de huidige tekst het kader; daarna geldt de nieuwe wetgeving. Bron: EMA, hervorming van de EU-geneesmiddelenwetgeving, stand 28 september 2026.
Welke GMP-regels gelden voor celtherapie en gentherapie?
Deel IV (Part IV) van EudraLex Volume 4 is het GMP-richtsnoer voor ATMP's, vastgesteld op 22 november 2017. ATMP-fabrikanten moeten er uiterlijk op 22 mei 2018 aan voldoen. De verordening droeg de Commissie op dit richtsnoer op te stellen (artikel 5). Andere Volume 4-documenten, zoals Annex 2, zijn voor ATMP's niet van toepassing, tenzij het richtsnoer ernaar verwijst.
Het richtsnoer geldt voor ATMP's met een handelsvergunning en voor onderzoeks-ATMP's (paragrafen 1.12 en 1.13). Het werkt met een risicogebaseerde aanpak. Bij onderzoeks-ATMP's in fase I en fase I/II is flexibiliteit nodig, omdat de kennis van het product nog onvolledig is (paragraaf 2.12). Voor wie in productie of procesontwikkeling voor klinisch gebruik werkt, betekent Deel IV: werken in een schone omgeving of een isolator, volgens procedures en met vastlegging van elke stap.
Onderwerp | Wat het richtsnoer zegt | Wat het in het werk betekent |
|---|---|---|
Traceerbaarheid | Cellen en weefsels worden in beide richtingen getraceerd van donatie tot levering aan de ontvanger, vanaf het begin van de productie van batches voor klinisch gebruik (paragrafen 6.35 tot en met 6.37). | Je legt de identificatie van uitgangsmateriaal en kritieke grondstoffen vast tot aan de batchvrijgave, bij kritieke grondstoffen met batchnummer. |
Aseptische productie | De meeste ATMP's kunnen niet terminaal worden gesteriliseerd (paragraaf 9.39). Een process simulation test toetst het proces (paragraaf 9.55). | Je werkt aseptisch en laat met die test zien dat besmetting wordt voorkomen. |
Verwisseling | Bijzondere aandacht voor maatregelen die verwisseling voorkomen van autologe producten en andere producten voor specifieke patiënten (paragraaf 9.19). Bij een autoloog product hoort één batch bij één patiënt. | Je legt vast welk uitgangsmateriaal bij welke patiënt hoort en meldt een afwijking. |
Vrijgave | Door de korte houdbaarheid kan een ATMP worden vrijgegeven voordat alle kwaliteitscontroletesten klaar zijn; certificering en vrijgave verlopen dan in fasen. Elk resultaat buiten specificatie wordt onderzocht (paragrafen 11.37 tot en met 11.42). | Je levert de gegevens aan waarop de Qualified Person beslist. |
Uitgangsmateriaal | Donatie, procurement en testen volgen Richtlijn 2004/23/EG (paragraaf 7.22). De fabrikant stelt specificaties vast (paragraaf 7.24). | Je werkt met materiaal dat aan die specificaties voldoet. |
Genetisch gemodificeerde organismen (ggo's) en virale vectoren | Virale vectoren worden in een afgescheiden ruimte en in een biologische veiligheidskast of isolator gehanteerd (paragraaf 15.12). | Je werkt met vectoren volgens de ggo-regels hieronder. |
Geautomatiseerde productie | Bij een output die aan de ATMP-definitie voldoet, gelden de verordening en het richtsnoer (paragraaf 17.10). | Een CE-markering op de apparatuur volstaat niet om de geschiktheid aan te tonen die het richtsnoer vraagt (paragraaf 17.13). |
Bron: GMP-richtsnoer voor ATMP's (Deel IV). Voor het bredere kader zie GMP uitgelegd en de vacatures met aseptic processing.
Wat is de ziekenhuisuitzondering voor ATMP's?
De ziekenhuisuitzondering (hospital exemption) is een uitzondering op de handelsvergunningplicht voor een ATMP dat op niet-routinematige basis voor één patiënt in een ziekenhuis wordt bereid. Ze staat in artikel 3, punt 7 van Richtlijn 2001/83/EG. Het ATMP wordt binnen dezelfde lidstaat gebruikt onder de exclusieve professionele verantwoordelijkheid van een arts, op individueel voorschrift voor een op maat gemaakt product. Ook voor zulke ATMP's eist het richtsnoer gelijkwaardige kwaliteitsnormen bij de vervaardiging (paragraaf 1.10).
In Nederland staat de uitzondering in artikel 40, lid 3, onder d, van de Geneesmiddelenwet (uitleg). De bereiding vraagt toestemming van de Inspectie gezondheidszorg en jeugd (IGJ), die toezicht houdt op gelijkwaardige traceerbaarheid, geneesmiddelenbewaking en kwaliteit (artikel 40, lid 8). Volgens IGJ, ATMP zonder handelsvergunning gaat het om een beperkt aantal behandelingen of batches, voor maximaal één jaar. De beoordeling duurt maximaal zes weken, en wie een aanvraag overweegt, overlegt eerst met de IGJ. De actuele tekst van de wet en de procedure staan bij de IGJ en op wetten.overheid.nl.
Welke Nederlandse regels gelden voor onderzoek en werken met ggo's?
In Nederland valt een ATMP onder de Geneesmiddelenwet (artikel 1, onder b.1). Klinisch onderzoek ermee valt onder de Wet medisch-wetenschappelijk onderzoek met mensen (WMO) en wordt getoetst door een erkende medisch-ethische toetsingscommissie (METC) of door de Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek (CCMO). De CCMO beoordeelt zelf onderzoek naar celtherapie met levende cellen en naar gentherapie, inclusief naakt DNA, mRNA of een geneesmiddel met ggo's (toetsing door de CCMO). Zie ook toetsing door de CCMO en METC's.
Voor gentherapie-onderzoek bij mensen bestaat het Loket Gentherapie. Het stroomlijnt goedkeurings- en vergunningprocedures, met de CCMO, het ministerie van Infrastructuur en Waterstaat, Bureau GGO en de Commissie Genetische Modificatie (COGEM) als betrokken partijen.
Werk je in het lab met ggo's, dan is dat ingeperkt gebruik. Het Besluit ggo kent vier inperkingsniveaus en het niveau bepaalt de procedure, volgens Bureau GGO. De organisatie doet de risicobeoordeling en dient de kennisgeving of vergunningaanvraag in via de biologischeveiligheidsfunctionaris (BVF). Jij werkt in een ingeperkte ruimte volgens de procedures, meldt incidenten en dient zelf geen aanvraag in.
Met wie werkt een cell therapy scientist samen en waar werk je?
Je werkt samen met de molecular biologist (constructen en vectoren), de process development scientist (het kweek- en productieproces) en de biotechnoloog (celkweek). Met de analytical chemist en de QC-analist werk je aan testmethoden en vrijgavetests. QA bewaakt afwijkingen, batchrecords en de vrijgave door de Qualified Person, en regulatory affairs werkt aan het dossier. Bij klinische toepassing werk je ook met het ziekenhuis dat cellen levert en het product toedient.
ATMP's worden ook in academische en ziekenhuisomgevingen ontwikkeld. Werkgevers zijn onder meer biotechbedrijven, farmaceutische bedrijven, contractproducenten, universitair medische centra met een eigen productiefaciliteit en onderzoeksinstituten. Zie werkgevers met vacatures voor cell therapy scientists.
Doorgroei loopt van uitvoerend werk naar zelfstandig of leidinggevend werk, van generalist naar specialist, of zijwaarts naar QC, QA, validatie, regulatory affairs of projectleiding. Titels verschillen per bedrijf en er is geen vaste ladder. Meer over de aanpalende functies staat bij werken als process development scientist en werken als molecular biologist.
Welke opleiding past bij een cell therapy scientist?
Er is geen wettelijke opleidingseis voor deze functie. Wat een werkgever vraagt, staat in de vacature. De routes hieronder verwijzen op hun eigen pagina's naar celbiologie, moleculaire biologie, biotechnologie of laboratoriumonderzoek. Er zijn meer opleidingen die kunnen aansluiten.
- Life Science and Technology, bachelor van TU Delft en Universiteit Leiden met een gezamenlijk diploma.
- Biomedische wetenschappen aan de Universiteit Utrecht, met selectie.
- Biomedische wetenschappen aan de Universiteit Leiden, klinisch georiënteerd en van de faculteit Geneeskunde (LUMC).
- Biotechnologie bij Wageningen University & Research, met de master Biotechnology en de specialisatie Medical Biotechnology.
- Biologie en Medisch Laboratoriumonderzoek bij Hogeschool Leiden, een hbo-opleiding tot biomedisch analist.
Geen van die pagina's noemt cell therapy scientist als functietitel. Zie ook opleidingen voor een carrière in life sciences. Vaardigheden die bij het werk horen zijn steriel werken, nauwkeurig vastleggen, Engels lezen en een afwijking durven melden. GMP en cleanroomwerk leer je grotendeels in de organisatie.
Wat is een ATMP?
Een ATMP is een geneesmiddel voor menselijk gebruik op basis van genen, weefsels of cellen. De verordening onderscheidt gentherapeutische, somatisch-celtherapeutische en weefselgemanipuleerde geneesmiddelen.
Welke GMP-regels gelden voor celtherapie?
Deel IV van EudraLex Volume 4 is het GMP-richtsnoer voor ATMP's en is vastgesteld op 22 november 2017. Annex 2 is voor ATMP's niet van toepassing.
Wat is de ziekenhuisuitzondering?
De ziekenhuisuitzondering is een uitzondering op de handelsvergunningplicht voor een ATMP dat op niet-routinematige basis voor één patiënt in een ziekenhuis wordt bereid. In Nederland geeft de IGJ toestemming en houdt zij toezicht.
Mag je als wetenschapper met genetisch gemodificeerde cellen werken?
Werk met ggo's in een laboratorium is ingeperkt gebruik. De organisatie doet de risicobeoordeling en dient de aanvraag in, via de biologischeveiligheidsfunctionaris. Jij werkt volgens de procedures.
Welke opleiding past bij een cell therapy scientist?
Er is geen wettelijke eis. Universiteiten en hogescholen noemen op hun eigen pagina's onder meer Life Science and Technology, Biomedische wetenschappen, Biotechnologie en Biologie en Medisch Laboratoriumonderzoek.